2020年，天堂硅谷所管理基金攜手中金啟德基金、盈科資本、華潤醫(yī)藥產業(yè)投資基金等國內多家頂級投資機構共同主導投資了國內精準醫(yī)療領軍企業(yè)——索元生物，本輪投資總額近3億元人民幣。該公司是杭州本土一家新型的、以快速有效的獨特模式開發(fā)一類新藥的國際化企業(yè)，此次投資是天堂硅谷在醫(yī)藥創(chuàng)新領域的重要戰(zhàn)略布局。
2021年4月14日，精準醫(yī)療領軍企業(yè)索元生物與Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma簽訂了開發(fā)DB102（enzastaurin）用于治療血管性埃勒斯-當洛綜合征（vEDS）等罕見遺傳病的全球授權協(xié)議，Aytu BioPharma將負責針對這一罕見病的臨床開發(fā)及商業(yè)化。并在將支付索元生物1億美元的里程碑及銷售提成。（注：Aytu Biopharma已正式收購Rumpus Therapeutics）
vEDS是一種罕見的遺傳性疾病，是埃勒斯-丹洛斯綜合癥的嚴重亞型。該病通常在兒童時期就被診斷出來，其特征是動脈瘤、解剖和破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。vDES全球發(fā)病率約為1/50,000人，由COL3A1基因的致病變異導致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質。vEDS患者中有25％的患者在20歲時出現首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時出現至少一次并發(fā)癥。vEDS是一種危及生命的疾病，vEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準任何vEDS療法。
約翰·霍普金斯大學醫(yī)學院遺傳醫(yī)學教授，霍華德·休斯醫(yī)學院的研究員Hal Dietz博士經過多年的工作發(fā)現，發(fā)現包括DB102在內PKC抑制劑在臨床前試驗中顯示了治療vEDS的潛力。根據這一突破性發(fā)現，Rumpus Therapeutics希望能驗證DB102在vEDS病人中的療效。隨著Rumpus 被上市公司Aytu 的收購，合并后的公司有著足夠的人力、財力啟動治療vEDS的臨床試驗。
索元生物首席商務官Michael F. Haller博士表示：“索元生物依托其獨特的精準醫(yī)療平臺收購臨床晚期全球首創(chuàng)新藥的模式，不僅可以在原有適應癥上取得突破，同時也蘊藏了在其他適應癥中潛在的用途和巨大價值。通過履行此協(xié)議，使得索元生物除了集中資源突破DB102致力于用于治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤及腦膠質瘤的國際臨床試驗外，還可以通過合作的方式在其他病種對DB102的潛力進行更加及時的、充分的發(fā)掘和拓展。這項合作不僅將索元生物已有的產品管線擴展到新的適應癥領域，同時也令索元生物在DB102臨床首個適應癥ENGINE研究數據公布之前就已經具有創(chuàng)造收入的能力，凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢。”
關于DB102（Enzastaurin）
DB102是一款全球首創(chuàng)的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領域的關鍵腫瘤靶點上，具有誘導腫瘤細胞死亡和阻礙腫瘤細胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導的血管生成的間接作用。DB102原為禮來公司開發(fā)產品，用于一線治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質母細胞瘤（GBM）。從禮來收購DB102后，索元生物利用其逆向全基因掃描平臺技術對DB102的III期PRELUDE臨床試驗樣本完成大規(guī)模的基因組學分析，發(fā)現一組全新的生物標記物DGM1，DGM1陽性患者在服用DB102后其生存期有著非常顯著的改善。基于以上發(fā)現，索元生物已啟動并開展DB102用于一線治療DLBCL的國際多中心的臨床III期試驗（ENGINE研究），ENGINE研究已經完成全部患者入組。ENGAGE研究已經取得美國藥監(jiān)局（FDA）快速審評通道，是索元生物在精準醫(yī)療指導下對DB102開展的第二個國際多中心III期腦膠質母細胞瘤臨床試驗。
